作為一名兒童罕見病專家，劉麗在臨床中見到了太多罕見病患兒和家庭被疾病所困擾。有的罕見病無藥可治，還有一些有藥可治的罕見病，卻因為藥物費用昂貴、無法獲得而令患兒被阻擋在治愈的門外，令人十分揪心。近些年來，罕見病的治療受到了越來越廣泛的關注。就在今年1月1日，新版國家醫(yī)保藥品目錄新增納入了7種罕見病藥物，給脊髓性肌萎縮癥、血友病、法布雷病、遺傳性血管性水腫、多發(fā)性硬化、甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病等疾病患者帶來了新的希望。治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉價格從70萬元的天價降至3.3萬元。而在廣州，得益于目錄的迅速落地疊加政府主導的商業(yè)補充健康保險“穗歲康”的保障，患者自付藥物費用最低降至不到1萬元。

劉麗說，目前國家各層面對罕見病藥物保障的種種努力已經(jīng)取得了很大的成效，希望接下來還有更多具體政策落地，來有力改善罕見病診療藥物的供給保障等問題。一方面我們當然希望有更多的治療藥物進入醫(yī)保，另一方面，有一些藥品，我們國家企業(yè)是有能力生產的，但還需要通過立法、稅收政策傾斜或加大投入等方式，提高相關藥品生產、銷售企業(yè)的積極性，來更好地保障這些藥品的供給，提高可及性，避免出現(xiàn)“斷貨”的情況。前一段時間大家關注較多的是高價藥物進醫(yī)保，但其實有一些藥物比如治療“肝豆狀核變性”的青霉胺、治療21羥化酶缺乏癥的氫化可的松一類藥物，價格便宜卻也常有缺藥“斷貨”的情況。

“罕見病的藥物保障還是有很長的路要走，現(xiàn)在提高到了寫進政府工作報告的高度，接下來我們可以一起期待具體措施的落地。”劉麗說。(記者周潔瑩)